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在非洲南部国家马拉维，邻居们因雷切尔的行为指责玛莎教养无方，对她避之不及。有人甚至建议她把小女孩锁在家里。当地对自闭症缺乏认知与同情，更谈不上理解如何应对这种疾病。
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尽管早期临床数据表现优异，但脂质纳米粒很快显现出局限性：剂量依赖性明显，毒副作用较强。为此，Alnylam联合多家合作伙伴持续优化，通过改进Tekmira的脂质纳米粒技术，筛选出符合药物要求的可离子化脂质，后续临床数据得到显著改善。